Särläkemedel: lista med namn, syfte, indikationer och kontraindikationer

2024 Författare: Curtis Blomfield | [email protected]. Senast ändrad: 2023-12-16 21:36

Särläkemedel är de som används för att behandla sällsynta sjukdomar. De kallas också "föräldralösa". Det verkar som om sjukdomen är sällsynt så är det svårt att möta den.

En paradox är faktiskt på gång. Trots sällsyntheten finns det tot alt sett många patienter med sådana diagnoser. Till exempel i europeiska länder finns det 30 miljoner av dem, det vill säga ungefär var 15:e person lider av en föräldralös sjukdom. Specialläkemedel är avsedda för deras behandling.

Särläkemedelsregistrering

Dessa läkemedel följer vanligtvis samma produktions- och registreringsväg som konventionella läkemedel. Men de får vissa fördelar som uppmuntrar tillverkare att investera i sin utveckling.

Statlig ingripande för att stödja produktion kommer på en mängd olika sätt: skattelättnader och incitament, förenklad tillgång till den inhemska marknaden, utvecklingssubventioner, utökad marknadsexklusivitet.

Vem tilldelar status

Särläkemedelsstatus tilldeladläkemedel av kommittén för särläkemedel, Europeiska läkemedelsmyndigheten. Sedan godkänd av EU-kommissionen. Först efter detta utfärdas registreringsbeviset.

Requirements

För att en ansökan om föräldralös status ska godkännas måste den uppfylla följande krav:

1. Bör användas för att diagnostisera, behandla eller förebygga en livshotande eller kronisk sjukdom.
2. Sjukdomen bör inte drabba fler än 5 personer av 10 000 i EU, annars borde det vara osannolikt att försäljningen av en läkemedelsprodukt kommer att täcka de kostnader som krävs för att utveckla den.
3. Det finns ingen lämplig metod för att diagnostisera, behandla eller förebygga sjukdomen eller, om den skapas, bör läkemedlet i fråga hjälpa patienter med en sådan åkomma.

På lagnivå

I Ryssland godkändes i slutet av mars 2010 lagförslaget "On the Circulation of Medicine", som föreskriver statlig reglering av priser för läkemedel som anses vara väsentliga och livsnödvändiga. Samtidigt nämndes inte de så kallade särläkemedlen i den slutliga versionen. En sådan ändring försvann från lagen efter statsdumans första korrekturläsning.

På grund av detta enades flera dussin välgörenhetsstiftelseri ett tal till Rysslands president. De bad att få legalisera cirkulationen av särläkemedel och förenkla regimen för deras import och registrering i landet.

Som ett resultat publicerades ett officiellt uttalande på hälsoministeriets webbplats. Således har förfarandet för import av sådana läkemedel förenklats. Nu är det inte mer än 5 dagar.

Importtillstånd för personligt bruk utfärdas i elektroniskt format med en digital signatur. Tack vare detta kommer patienter från avlägsna regioner inte behöva besöka huvudstaden, stå i kö vid kontoren för att få tillstånd.

Föräldralösa sjukdomar

Exempel på föräldralösa sjukdomar är:

1. mukopolysackaridos. Ärftlig sjukdom i svår form, som gäller metabola störningar. I Ryssland föds i genomsnitt cirka 15 personer med denna sjukdom varje år.
2. Blödarsjuka. En ärftlig patologi där en brist på en blodkoaguleringsfaktor diagnostiseras, vilket saktar ner processen. 8 000 patienter har registrerats i Ryssland.
3. Kronisk slemcandidiasis. Orsaksmedlet är en svamp av släktet Candida. Förekommer vanligtvis hos barn under 18 år.

Dessutom inkluderar den här listan mukormykos, zygomykos, tymom, malignt mjukdelssarkom, cystisk fibros, hyperprolaktinemi, Retts syndrom, gastrisk ulcerös kolit, Majids syndrom, aniridi. Dessa är inte de enda föräldralösa patologierna - deras lista är mycket längre.

Lista över populära droger

De mest kända särläkemedlen mot sjukdomar är:

1. "Soliris". Den aktiva substansen är eculizumab. Läkemedlet är ett immunsuppressivt medel. Indikationer för användning - atypiskt hemolytiskt-uremiskt syndrom, såväl som paroxysmal nattlig hemoglobinuri. Kontraindikationer inkluderar bärande av Neisseria meningitides, aktiv infektion, brist på vaccination, allvarlig lever- och njurpatologi.
2. "Enplate". Den huvudsakliga aktiva ingrediensen är romiplostim. Läkemedlet är ordinerat för idiopatisk trombocytopen purpura.
3. "Elapraza". Huvudkomponenten är idursulfas. Läkemedlet är ordinerat för mukopolysackaridos typ 2.
4. "Trucklear". Huvudingrediensen i läkemedlet är bosentan. Det används för pulmonell hypertoni.
5. "Enbrel". Läkemedlet innehåller etanercept. Det ordineras för juvenil artrit med en systemisk debut.
6. "Låt oss se." Den aktiva ingrediensen är galsulfas. Verktyget används för mukopolysackaridos av den fjärde typen.
7. "Actemra". Innehåller tocilizumab. Det ordineras för juvenil artrit med en systemisk debut.
8. "Revoleyd". Den aktiva ingrediensen är eltrombopag. Verktyget används för idiopatisk trombocytopenisk purpura.
9. "Aldazurim". Huvudämnet är laronidas. Det ordineras för mukopolysackaridos typ 1.
10. "Ilaris". Den aktiva substansen är canakinumab. Läkemedlet används för juvenil artrit med en systemisk debut.
11. "Privigen". HansDen aktiva ingrediensen är humant immunglobulin. Läkemedlet ordineras mot idiopatisk trombocytopen purpura.
12. "Replagal". Den aktiva substansen är agalsidas alfa. Det är ordinerat för Fabrys sjukdom.
13. "Exjade". Den aktiva ingrediensen är deferasirox. Läkemedlet används för ospecificerad aplastisk anemi.
14. "Orfadin". Den aktiva substansen är nitisinon. Det är föreskrivet för tyrosinemi.
15. "Adempas". Innehåller riociguat. Det ordineras för pulmonell hypertoni.
16. "Opsumite". Innehåller macitentan. Det används för pulmonell hypertoni.
17. "Revation". Innehåller sildenafil. Förskrivet för pulmonell hypertoni.
18. "Myozyme". Huvudkomponenten är alglukosidas alfa. Läkemedlet används för Pompes sjukdom.
19. "Slöja". Den huvudsakliga aktiva ingrediensen är miglustat. Det är föreskrivet för sfingolipidoser.
20. "Ventavis". Innehåller iloprost. Förskrivet för pulmonell hypertoni.
21. "Fabrazim". Innehåller agalsidas beta. Det är föreskrivet för sfingolipidoser.
22. "Volibris". Den aktiva substansen är ambrisentan. Förskrivet för pulmonell hypertoni.
23. "Ilomedin". Den aktiva ingrediensen är iloprost. Läkemedlet används för pulmonell hypertoni.

Denna lista över särläkemedel anses vara den mest populära bland de som förskrivs för sjukdomar.

Kontraindikationer

Droger är förbjudna att ta närökad känslighet för läkemedlets aktiva förening, såväl som i allvarliga former av lever- och njurpatologier. Barn ges endast efter tillstånd av läkaren.

Slutsats

Så är listan över särläkemedel en lista över läkemedel som skrivs ut mot sjukdomar från gruppen med samma namn. Sådana patologier anses sällsynta.

För utvecklingen av särläkemedel ges incitament till företag. Registrering görs på samma sätt som för andra läkemedel, men med ytterligare bekräftelse från relevant kommission.

När det gäller patienter måste man komma ihåg att endast en läkare bör skriva ut ett läkemedel. Självförvärv av läkemedel rekommenderas inte, eftersom det kanske inte ger önskat resultat, utan bara förvärrar sjukdomsförloppet.